FDA授予诺华CAR-T细胞疗法突破性药物资格

3156医药网讯 瑞士制药巨头诺华(Novartis)CAR-T细胞疗法CTL019(tisagenlecleucel-T)近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局(FDA)已授予CTL019治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者的突破性药物资格(BTD)，具体为：既往接受2种或2种以上方案治疗失败的r/r DLBCL成人患者。

弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)是最常见类型的淋巴瘤，约占全部非霍奇金淋巴瘤病例的30%。据估计，大约10-15%的DLBCL患者对初始治疗无缓解或治疗3个月内病情复发，另有20%-25%的DLBCL患者对治疗表现出初步缓解后病情复发。

CTL019是一种嵌合抗原受体T细胞疗法，此次r/r DLBCL也是该疗法获得FDA突破性药物资格的第二个适应症。之前，FDA已授予CTL019治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)儿科及年轻成人患者的突破性药物资格。

值得一提的是，此次BTD也标志着FDA自2013年实施突破性药物项目以来，诺华斩获的第14个BTD。根据诺华发布的新闻稿，此次FDA授予CTL019治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者的突破性药物资格，是基于该公司开展的第2个全球性CAR-T临床研究JULIET(NCT02445248，详见：Study of Efficacy and Safety of CTL019 in Adult DLBCL Patients)的积极数据。该研究是一项单组、多中心II期临床研究，评估了CTL019治疗r/r DLBCL成人患者的疗效和安全性。该研究的主要预后评价指标为总缓解率(ORR)，次要预后评价指标包括实现缓解的时间(TTR)、缓解持续时间(DOR)、无事件生存率(EFS)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)等。该研究的详细数据将在未来召开的医学会议上公布。

CTL019最初由宾夕法尼亚大学(Penn)研制，诺华于2012年与宾大达成了一项全球性战略合作，进一步研究、开发及商业化CAR-T疗法(包括CTL019)用于多种癌症的治疗。通过此次合作，诺华获得了宾大所开发的CAR疗法用于所有癌症适应症的全球权利。

上月底，诺华宣布FDA已受理CTL019治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)儿科患者及年轻成人患者的生物制品许可申请(BLA)，同时还授予了优先审查资格。此次BLA也是诺华提交的有关CAR-T细胞疗法的首个BLA，该BLA的提交以及FDA授予优先审查资格，是基于诺华开展的首个全球性CAR-T临床研究ELIANA的数据。该研究是一项II期研究，评估了CTL019治疗r/r B-ALL儿科及年轻成人患者的疗效和安全性。数据显示，CTL019输注后3个月，82%(n=41/50)的患者实现完全缓解或伴有不完全血液计数恢复的完全缓解。

诺华已计划今年晚些时候向美国和欧盟提交CTL019额外的监管申请文件，包括向FDA提交CTL019治疗复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者的BLA，以及向欧洲药品管理局(EMA)提交CTL019治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)儿科患者及年轻成人患者和r/r DLBCL成人患者的上市许可申请(MAA)。

与传统的小分子或生物疗法不同，CTL019是专门针对每个病人量身定制。其制备过程包括从患者血液中分离T细胞，然后在实验室内被重编程，之后回输至患者体内，用于对抗表达CD19的癌细胞及其他B细胞。

嵌合抗原受体-T细胞(CAR-T)疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在该领域，诺华处于领先地位，其研发管线中有开发用于多种类型癌症的实验性产品，包括白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌等。

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