胆管癌药物也被FDA批准为罕见病药物！

3156医药网讯 RedHill Biopharma有限公司是一家专注于晚期临床阶段、专有口服胃肠炎等炎性疾病和癌症小分子药物的开发和销售的公司。该公司于2017年4月4日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了胆管癌药物YELIVA®(ABC294640)的罕见病药物申请。

胆管癌药物获批罕见病药物后，RedHill将获得各种发展激励措施的帮助，包括合格临床测试的税收抵免、减免处方药用户费用(PDUFA费用)等，同时如果该药物获得批准上市，还将获得七年时间的排他性销售权利。

YELIVA®是一种专有的、首创的口服鞘氨醇激酶-2(SK2)选择性抑制剂，具有抗肿瘤和抗炎活性，可以靶向作用于多种肿瘤、炎症和胃肠道等适应症。通过抑制SK2酶，YELIVA®可以阻止丝氨酸1-磷酸(S1P)的合成，这样一来，丝氨酸1-磷酸促进癌症生长和病理性炎症的作用就被阻止。

RedHill肿瘤医学主任Mark L. Levitt博士说：“胆管癌是一种预后极度不良的癌症。目前可供这类患者选择的治疗方案很少，而且疗效也十分有限。基于有希望的临床前资料，以及三位之前接受过治疗的肝外胆管癌患者，YELIVA®进行了I期研究，我们希望YELIVA®能够为患者提供急需的新治疗方案。我们非常高兴该药物的罕见病药物申请获得了批准，目前我们正积极地IIa期研究的准备工作，目的是评估YELIVA®在不可切除、肝内和肝外胆管癌患者的安全性和有效性，试验计划在今年第三季度正式启动。”

胆管癌(胆管癌)是一种高度致命的恶性肿瘤，患者迫切地需要更有效的全身治疗手段。美国每年大约有8000人被诊断患有肝内或肝外胆管癌。最近的研究显示，胆管癌的发病率还在进一步增加，这主要是由于近期该疾病诊断技术的进展使得原本不能被诊断出来的的患者筛查了出来。目前，完全切除手术仍然是胆管癌的唯一治疗方法，但只有少数患者的肿瘤可以用此方法治疗。其他治疗方案包括放射治疗和化学治疗;然而，这些治疗方式的疗效也是十分有限的。尽管诊断和治疗胆管癌患者的能力总体上有所改善，但初次化疗失败的复发患者预后仍然很差，总体中位生存期约为1年。根据肿瘤类型和诊断时间的不同，胆管癌患者的5年相对存活率在2%至30%之间。

YELIVA®在南卡罗来纳医科大学(MUSC)Hollings癌症中心对晚期实体瘤患者进行了I期研究，该研究的最终结果满足了其主要和次要终点，证明了该药物耐受性良好，并且可以达到治疗效果的剂量安全地施用于癌症患者。

在I期研究中的3例胆管癌患者在之前均接受过了治疗，使用了YELIVA®后1例受试者获得了持续的部分缓解(总体生存= 20.3个月)，其余2例患者延长了稳定期(总体生存分别为17.6个月和16.3个月)。

RedHill计划在2017年第三季度启动II期单臂临床研究，该研究将在晚期、不可切除的肝内、肝外胆管癌患者中进行。该研究将使用YELIVA®作为治疗胆管癌患者的单一药物，以确定胆管癌对这种治疗的疗效。

YELIVA®用于治疗晚期肝细胞癌(HCC)的II期研究正在南卡罗来纳医科大学Hollings癌症中心进行。该研究获得了NCI的180万美元资助，用于研究鞘脂代谢治疗各种实体性肿瘤的可行性，此外还得到了RedHill更多的支持。

杜克大学医学中心正在进行一项关于YELIVA®治疗难治性或复发性多发性骨髓瘤的Ib / II期研究。该研究Apogee生物技术公司(Apogee)与Duke大学合作进行，获得了由NEC小企业创新研究计划(SBIR)200万美元的资助，此外还得到了RedHill的额外支持

路易斯安那州立大学健康科学中心正在进行一项YELIVA®的I / II期临床研究，以评估该药物对难治性/复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤以及卡波西肉瘤患者的疗效。这项研究同样得到了RedHill的额外支持和NCI的资助。

公司计划在2017年第三季度启动一项头颈癌患者黏膜炎的Ib期研究，以评估YELIVA®作为放疗患者预防粘膜炎的放射防护剂的效果;2017年下半年将启动中度至重度溃疡性结肠炎患者II期研究。

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