全球首个1.1类新药率先在中国上市

3156医药网讯 肾性贫血作为慢性病之一，如若不重视起来，未得到及时的治疗将会造成无法挽回的局面。但现在的治疗方式仍存在难题，所以国外研发出首个用于治疗肾性贫血的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)，在多地临床使用，有望成为全球首个在中国上市的1.1类新药。

肾性贫血的巨大威胁

流行病学调查显示中国慢性肾脏病(CKD)患病率为10.8%，全国CKD患者人数超过1亿，其中100万患者是终末期肾病患者需要接受透析或肾移植治疗，日渐成为重要的公共健康问题。肾性贫血是慢性肾脏病患者最常见的并发症之一，随着肾功能的减退，贫血的发生率逐渐升高，程度亦逐渐加重，98.2%透析患者合并贫血，52.1%非透析患者合并贫血,是CKD患者死亡率过高的一个重要原因。肾性贫血应做到及早发现，及早治疗，但在我国，透析患者的平均达标率仅为21.3%。

南京总医院肾脏科，国家肾脏疾病临床医学研究中心主任医师，南京大学医学院季大玺教授介绍称，“在我国，大众和患者对于肾性贫血认知低度低且不够重视。肾性贫血不仅会引起体力不支等症状导致生活质量下降，还会增加心血管风险和死亡率。此外，肾性贫血还可能加速肾脏疾病的进展和增加透析风险，因此，肾性贫血如果不及时治疗，不仅会增加患者自身的经济负担，还会增加国家医保支出。”

肾性贫血现有治疗方式存在局限

在肾性贫血治疗中需要帮助患者维持合适的血色素水平，以控制贫血情况。虽然我国已有针对肾性贫血的治疗方案，但其仍存在一定的局限性。

左力教授指出：“我们不仅需要提升患者对于肾性贫血的认知，更需要寻求突破现有治疗局限的方法。目前主要的治疗方案包括注射促红细胞生成素(以下简称‘促红素’)和铁剂。单用促红素只是解决促红素缺乏的问题，无法改善铁吸收和利用，且注射促红素具有高血压、透析通路血栓形成和卒中等心血管事件等不良反应，而且必须静脉给药或是皮下给药，不但带来注射疼痛、导致患者依从性差，又增加了治疗成本，另外这种药物在运输和保存时均需冷藏。另一方面，注射促红素并不适用于所有患者，部分患者如合并炎症患者存在促红素低反应。此外，大多数接受注射促红素治疗的患者仍需同步注射静脉铁剂，以控制贫血，而静脉铁剂也存在很多潜在风险。”

虽然注射促红素治疗存在诸多局限，但其仍是我国几十年来最常见的肾性贫血治疗方式，因为其他治疗方式如输注红细胞，风险和危害更甚。季大玺教授介绍道：“输血治疗是对促红素抵抗患者万不得已的选择。输血治疗存在许多潜在风险因素，如引起铁色病、溶血反应、传染病、器官急性受损等问题。”

治疗肾性贫血是场漫漫无期的持久战，即便做好了充分准备，但面对现实治疗中的种种困局，医师和患者却都只能苦撑待变。

期待创新治疗方案为患者带来希望

肾性贫血的创新治疗方案也是该论坛的重要议题之一，医生期望能够有更多的治疗选择，改善肾病患者的生活质量。

从此次大会获悉，目前国内外都在积极开发新药，全球首个用于治疗肾性贫血的口服药物正在国内和国外同步研发中。该药物是全新低氧诱导因子稳定剂，基于全新的药理学机理研发而成，可模拟人体对低氧的生理反应，通过促进机体产生生理范围内的内源性促红素、增加促红素受体数量和改善铁吸收、代谢、转运和利用等多个途径，有效促进红细胞生成，不仅适用于透析贫血患者，也可以广泛应用于非透析贫血患者，全球和中国II期临床研究结果显示口服创新药与注射促红素相比，不仅可以有效升高血红蛋白水平，而且无需静脉补铁，不升高血压，安全耐受。 同时，更为便利的口服方式还可以避免注射所引起的疼痛等问题，从而大大提升患者的治疗依从性。

此次会上，北京大学人民医院肾内科主任左力教授还透露：“全球首个治疗肾性贫血的口服药低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)的III期临床研究正在中国等全球多个国家和地区同步进行，预期将给肾性贫血的治疗带来革命性的突破，中国有望第一次成为全球研发首创药的首个上市国家。我们非常期待创新的治疗方式可以帮助打破僵局，满足各类肾性贫血患者的治疗需求，助推中国肾性贫血治疗的规范化进程。”

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