辉瑞靶向抗癌药获批治疗急性髓性白血病

辉瑞又一靶向抗癌药获批，用于治疗急性髓性白血病！2017年7月14日讯美国制药巨头辉瑞近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物顾问委员会（ODAC）以6票赞成1票反对的结果认为来自III期临床研究ALFA-0701的数据证明了靶向抗癌药Mylotarg联合化疗用于治疗新诊CD33阳性急性髓性白血病具有有利的风险收益比。FDA顾问委员会的作用是向FDA提供关于药品审查方面的建议。FDA预计将在2017年9月作出是否批准Mylotarg的决定。

辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官表示，我们对委员会的积极建议感到非常高兴，这将使我们距离为新诊急性髓性白血病患者群体来自重要的治疗方案更近了一步。我们期待着在接下来的监管过程中与FDA展开密切的合作。

ODAC的讨论是基于目前FDA正在审查的生物制品许可申请（BLA）。该BLA纳入了一项研究员领导的随机开放标签III期研究和来自5个随机III期研究超过3000例患者的个体患者数据荟萃分析。这些研究涵盖了跨度长达10年的研究，涉及超过4300例患者。

Mylotarg靶向抗癌药是一种实验性抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，表达于超过90%的急性髓性白血病患者的成髓细胞的表面。当Mylotarg靶向抗癌药结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。

Mylotarg最初于2000年通过FDA的加速审评程序获批，作为一种单药疗法用于已经历首次复发并且年龄在60岁及以上的CD33阳性急性髓性白血病患者。在2010年，由于该药在一项验证性III期临床研究种未表现出临床获益，同时该药治疗组因治疗相关毒性导致的死亡率显著升高，辉瑞自愿将Mylotarg撤出市场。

尽管ODAC已讨论了Mylotarg用于新诊CD33阳性急性髓性白血病，但辉瑞目前正在寻求美国FDA批准靶向抗癌药Mylotarg用于2个适应症：（1）联合标准化疗，用于既往未接受治疗（初治）CD33阳性急性髓性白血病患者；（2）作为一种单药疗法用于已经历首次复发且年龄在60岁及以上同时被认为不适合其他细胞毒化疗方案的CD33阳性急性髓性白血病患者。

目前，Mylotarg已在日本上市，用于被认为不适合其他细胞毒化疗的复发性或难治性CD33阳性急性髓性白血病患者。

急性髓性白血病是成人群体中最常见类型的急性白血病，约占全部急性白血病病例的80%。在美国，据估计2017年将有大约2.138例患者被诊断患有急性髓性白血病。近年来，尽管在探索白血病科学机制和治疗方面已获得喜人的进展，但延长急性髓性白血病患者生存方面进步微乎其微，仅有四分之一的急性髓性白血病患者生存时间能超过5年。

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