Mesoblast公司GVHD干细胞疗法3期试验成功 将申请上市

澳大利亚专注于以细胞治疗为基础的再生医学产品研究与开发的公司Mesoblast近日公布，公司所开展的急性移植物抗宿主病（GVHD）后期临床研究达到了主要研究终点，已计划向美国FDA提交药物remestemcel-L上市申请工作。

该公司在55名对激素治疗耐药的急性GVHD儿童患者中进行了开标的临床研究，结果显示在28天后，其中69%患者对治疗有完全或部分缓解，这一数据超过了通常的45%左右的缓解率。

急性GVHD是一种严重的并发症，是供体干细胞移植患者死亡的主要原因之一。该病当捐赠的骨髓细胞对受体的健康组织产生免疫反应时发生。在全球范围内，每年大约有3万例此类移植手术。如果用类固醇（激素）治疗不能限制免疫反应的话（估计在15%的病例中会发生），那么在100天内，这些患者死亡率可能高达70%。

Mesoblast公司进行的50例患者研究已经超过了存活率为78%这个时间点。这家生物技术公司表示，这是“一个令人鼓舞的具有长期获益的指标。” 该试验主要研究者，杜克大学医学中心Joanne Kurtzberg博士表示：“试验结果为这一非常严重且危及生命的疾病提供了一种潜在有效的治疗选择，而这一疾病领域尚无有效药物批准。”

Remestemcel-L已经获得美国FDA快速通道地位，公司表示，与审评机构的讨论使其相信，新的试验结果加上180天的安全和生活质量数据，足以申请儿童患者加速审批，并会在稍后某个时候为成年患者提供标签扩展申请。

该干细胞治疗产品已经在2016年获得日本批准，商品名为Temcell，它将由JCR制药公司在日本销售，这一疗法的可报销定价为19.5万美元。

除了本次积极结果的获得，Mesoblast公司还在等待remestemcel-L治疗使用左心室辅助装置（LVAD）的心脏衰竭患者的一项试验的结果。这项试验的目的是观察单剂量的治疗是否能改善心脏功能，这需通过短期脱离LVAD来进行衡量。

Mesoblast同时还在进行remestemcel-L心脏衰竭治疗的3期试验，预计会在今年晚些时候完成入组并在2019年底获得试验数据，这取决于患者招募速度。下腰痛的后期试验也在进行中，应该可在年底前完成全部入组。

（来源：新浪医药新闻）

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