大国之殇？中国孤儿药新药研发现状分析

中国孤儿药新药研发现状如何，中国孤儿药有哪些？首先问个问题：美国有《孤儿药法案》，那么我国呢？我国目前尚未有对罕见病的官方定义以及孤儿药认定标准的明确界定，缺乏明确的政策法规和专门的审批部门。目前中国孤儿药自主研制市场几近空白，主要依赖进口。

1983～2011年美国上市的360种孤儿药中，仅有近60种在中国上市，品种多为2002年之前在美国以孤儿药资格上市的抗艾滋病药物、抗结核药物、恶性疟疾、麻风病、囊虫病、隐球菌性脑膜炎、肠阿米巴病等药品。另外，由于缺乏专门针对孤儿药的遴选机制，报销目录中孤儿药覆盖率低，报销比例不高，可及性低。

随着社会对罕见病的重视，罕见病和孤儿药逐渐进入我国政策法律的视野，一些激励企业研发孤儿药的政策陆续出台。2009年CFDA制定了《新药注册特殊审批管理规定》，明确规定对治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药实行特殊审批。国务院在“十二五”规划中提出鼓励罕见病用药的研发，随后CFDA出台一系列新药审批改革政策对罕见病等特殊群体用药给予单独审评通道、多途径动态补充资料以及审批时间缩短等特殊政策。

在国家激励政策的支持下，中国药企也纷纷涉足孤儿药新药研发领域。根据CDE在2017年上半年发布的信息统计数据，有12项罕见病药被列入优先审评。相比美国，我国孤儿药研发仍有很大的距离。

美国孤儿药研发热潮高涨离不开美国优厚的激励政策。美国、欧盟等国家设立了专门的孤儿药认证和管理部门，并以《孤儿药法案》为起点，陆续建立了完善的孤儿药政策法律体系，包括：研发资助计划；新药申请费豁免、临床试验申报加速审批机制、加速审评、优先审评券、最高70%税收优惠以及市场独占权等政策，为罕见病用药的发展注入了生机与活力。

相对而言，中国孤儿药研发尚处于起步阶段，但基于我国人口基数庞大，孤儿药在我国的医疗需求将有巨大的空间。同时，我国正在面临着医药产业升级的关键时期，鼓励企业开发可及性高的孤儿药将具有重要的社会意义与经济价值。据数据显示，2016年中国胃癌、肝癌、食道癌的患者分别为679.1万人、466.1万人、477.9万人，而这些疾病在美国被归为罕见病。因此，在医药产业全球化战略热潮下，开发这些孤儿药或将成为中国药企实现美国市场占领一席之地的快速通道。

（节选自：医药经济报）

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