孤儿药新问题浅析：太多又太贵！

2010年11月，David Mitchell被诊断患有多发性骨髓瘤。当时他认为这种相对罕见的骨髓癌 （每年诊断出的病例约为30,000例）几乎意味着对他判了死刑。

幸运的是，事情并没有向着这个消极的方向发展。上个月，Mitchell和儿子一起在梦幻般的大峡谷漂流之旅中庆祝了他的67岁生日。

而这位已经退休的健康传播专家依然保持活力的一个重要原因是Celgene公司的Revlimid，一种沙利度胺类似物，FDA于2001年批准并指定该药作为治疗多发性骨髓瘤的孤儿药。

现在，Mitchell正在使用另一种孤儿药——Takeda Oncology的Velcade，他将该药与Darzalex（一种由Janssen出售的非孤儿药）联合使用。Mitchell说，这种联合治疗的输注时间为每次4.5小时，零售价格（按照其保险的EOB所示）两万美元。他希望在12个月内进行22次治疗。简单计算一下就可以知道，如果他的保险公司支付了EOB中所注明的金额，那么他们将需要为其治疗总共支出44万美元。

即使在今天，六位数的药物价格即使并不让人太感震惊，Mitchell的治疗费用也可以说是非常昂贵的。

但是，Mitchell并没有抱怨他在两种孤儿药物或者是Darzalex上所承担的个人费用。幸运的是他拥有很好的雇佣保险，退休后，可以在医疗补助政策帮助限制自身财务风险的情况下负担起治疗费用。他的Revlimid自付费用每年约为3250美元，而他所使用的剂量每年定价超过125000美元。Mitchell认为，在他用药期间，Revimid的价格上涨了34％，这使他的自费部分猛增了近600％。

不过，Mitchell仍然知道，他几年前就不得不使用的救命药在当时几乎是没有供应的。

马德里波托马克人Mitchell同时也是一个名为“Patients for Affordable Drugs”的新成立组织的联合创始人，该组织认为自己是唯一没有受到制药公司影响的的患者组织，并正在致力于推动药物价格的降低。他说： “我非常感谢那些药物可以用于治疗多发性骨髓瘤。我希望制药公司能够得到相应的补助来开发孤儿药物，即使这些药物一般只会被用于非常小的人群，但药物价格上涨正在伤害着这些人们。”

像许多其他人一样，Mitchell说，药物公司正在操纵孤儿药地位相关法规的制定。他提到“salami slicing”策略——公司根据遗传和生物标志物差异将疾病分为更小的类别，因此他们的产品可以获得令人垂涎的孤儿药资格。

Mitchell说：“这样的玩法系统能够将不同的罕见病进行进一步细分，这意味着他们可以使用相同的药物申请多种孤儿药资格的认定，这种现象应该停止。”

“孤儿药法案（ODA）”颁布的目的是弥补罕见病药物研发过程中存在的经济问题。因为研发成本高、而受影响人数相对较少，因此孤儿药的销售几乎没有利润空间。因此，作为交换，药企去开发一个在美国市场少于20万人的药物，可以获得总共4年的、每年价值50万美元的补贴、税收抵免以及免除总额可达200万美元的FDA申请费，还有七年的药物独家销售权。

按照规划，该法案发挥了作用。自1983年里根总统签署该法案以来，已有200多家制药商推出了450多种孤儿药。 2017年EvaluatePharma发布的报告预测，在未来五年，孤儿药的全球销售额将年均增长11％达到2090亿美元，增长速度为处方药销售总额的两倍。

1983年的“孤儿药法案”有助于使药物公司盈利，但却让保险公司和其他支付方感到头痛。 过去十年一直是首款孤儿药的天下，批准数量翻了一倍多。2015年，总共有37个孤儿药获批。药物公司经常获得孤儿药的二次审批，用于治疗其他疾病，或只是原始适应症的子类别。 因此就抛出了一个多年的问题：如何为这些药物买单？

如果您是药物开发商或制药公司，这是个好消息。但支付方、供应商、患者和学者则表示，“孤儿药物法案”正在为不断上涨的药物成本火上浇油。

一些评论家说，导致问题的原因在于该法案对罕见病的定义为发病率低于20万人。 因为药物公司现在可以将孤儿药价格定在每名患者每年10万到20万美元之间，所以他们只需要5000到1万名患者符合，就能够达到10亿美元的年销售额。

许多证据和随之而来的批评认为，该法案鼓励罕见病药物开发的目的正在以各种方式遭到破坏。

（来源：火石创造）

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