新药研发风向标之：孤儿药仍是捷径

不管药企是否愿意研发，在众多新药研发中，孤儿药仍然是研发的捷径，尽管数量在减少！从各方面数据来看，新药研发管线产品线正在进一步扩张。而关于制药行业研发创新难度不断增加的认识，已为众多业内人士所认同。尽管压力在增大，庆幸的是，目前制药行业已经将注意力集中在了罕见病（包括孤儿药研发领域）或具有未满足临床需求的疾病领域。

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在药企新药研发管线中，为推动在研新药尽快上市，全球的制药研发企业均在寻找加快药品审评审批的途径。目前，全球用于加快药品审评的措施主要有获得孤儿药身份和快速审评药物资格两种方式，例如“快速审评资格”及“突破性疗法”认定。

2013-2016年统计数据显示，每年获得孤儿药和快速审评药物资格的药物数量逐年增加，孤儿药数量已从2013年的299个增加至2016年的369个，快速审评药物数量已从2013年的50个增加至2016年的188个。尽管与2015年数据相比，2016年孤儿药的数量出现了小幅下滑，但是通过“孤儿药”身份获得快速审评资格的方式，目前仍是推动药物快速上市的有效路径。

除“快速审评资格”及“突破性疗法”认定外，当前药品快速审评机制还包括：美国目前施行的优先审评、加速审批、灵活的临床开发计划和合格传染病认证产品（QIDP）资格等制度，欧盟施行的加速审评制度，以及英国施行的突破性创新药物（PIM）制度。

从当前新药研发及药品审评审批现状来看，对于制药研发企业而言，所有这些制度和策略都具有极大的吸引力。

（节选：医药经济报/闫庆松）

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