中国罕见病药为何吃不上、吃不起

罕见病新药为啥这么贵？孤儿药研发难度高，成功率低。孤儿药研发和上市一种孤儿药在欧洲的成功率不到四千分之一，专家认为，每一种罕见病人群占总人口比例很低，市场容量小，商业投资回报低，国内研发机构与医药企业不愿投入资金。同时，我国的药品供应保障体系是基于常见病、多发病体系来设计的，尚未有专门针对罕见病用药研发、定价、报销等方面的激励政策。

无药可用愁煞人

由于利润微薄，很多罕见病药物减产或停产，严重影响了临床使用，让医生束手无策。

治疗罕见病的药物又称孤儿药。“已发现的7000多种罕见病，大部分是没有药物可治疗的。”张宏冰分析，罕见病发病率低，种类繁多，病理复杂，医学界对罕见病的认识还很有限。目前，我国罕见病药品研发基础薄弱，新药研发落后于发达国家，很多治疗药物主要依赖进口，“一旦国外药企由于利润下降等原因退出我国市场，患者用药就会受到严重影响。”

药价昂贵负担重

我国医保是按疾病名称报销，针对罕见病的医疗保险不完善，很多罕见病用药没有纳入医保

很多治疗罕见病的药品价格贵，特别是新药贵得惊人。在美国，罕见病患者每年的平均治疗费用为13.7万美元，其中很大比例是药费。近些年，国外上市的治疗蛋白C缺乏症、低磷酸酯酶症和粘多糖贮积症Ⅳ型等疾病的特效药，月均药费都在7万美元以上。

罕见病新药为啥这么贵？张宏冰认为，主要是研发成本很高。治疗罕见病的新药从研发到临床平均耗时十几年，耗资30亿元左右。与常见病的新药不同，罕见病药品使用群体小，药厂无法通过大规模销售摊薄成本，为了保持一定利润，只能将药价定高。

“很多罕见病用药没有纳入医保。”解放军总医院儿童医学中心主任邹丽萍认为，我国医保是按疾病名称报销，针对罕见病的医疗保险还不完善。“与高血压、糖尿病等不同，有很多罕见病发病率很低，名称古怪，都没有听说过，治疗方法也是近几年才发现。”邹丽萍说，有关部门可能没有意识到要将这些罕见病纳入医保。

南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来说，随着社会对罕见病越来越关注，有关部门扩大了医保的药品目录，逐渐纳入一些治疗罕见病的药物，但不作为基本用药。

政策扶持盼提速

国家应设立孤儿药研究基金，对孤儿药进行专项投入，激励科学家和药企对孤儿药加强研发。

欧、美、日等发达国家对孤儿药的研发起步很早，通过加大科技投入、给予政策优惠等措施，已取得一定的成果，研制出了600余种药物。目前，我国孤儿药研发处于起步阶段，从事研发的企业不足10家。

孤儿药的研发难度高，成功率低。据统计，开发和上市一种孤儿药在欧洲的成功率不到四千分之一，在美国仅为六千分之一。专家认为，每一种罕见病人群占总人口比例很低，市场容量小，商业投资回报低，国内研发机构与医药企业不愿投入资金。同时，我国的药品供应保障体系是基于常见病、多发病体系来设计的，尚未有专门针对罕见病用药研发、定价、报销等方面的激励政策。国家应设立孤儿药研究基金，对孤儿药进行专项投入，激励科学家和药企对孤儿药进行研究。

“仿制药价格是专利药价格的几分之一，疗效基本一样。”张宏冰认为，国内企业在生产仿制药时，应该将质量放在第一位，保证疗效。例如印度的仿制药产业很发达，生产了全球20%的仿制药，很大一部分出口到美欧日等发达国家。印度的秘诀在于拷贝不走样、保证高质量。我国应对生产仿制药企业给予一定的税收、审批等优惠政策。

“有些药物说明书上并没有显示可以治疗罕见病，但医生在临床研究中发现，这些药物对于治疗罕见病有很好的效果。”邹丽萍建议，对这类药物，国家应设立特殊审批渠道，及时增加这些药物治疗罕见病的适应症。

(来源：光明网)

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