罕见病药物国内销售情况分析

罕见病药物短缺，进军罕见病药物市场恰逢其时。罕见病是指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。常见的罕见病有白化病、肢端肥大症、脊髓性肌萎缩症、特发性肺动脉高压病、苯酮尿症、线粒体病、血友病、戈谢病、杜氏肌营养不良症、马凡综合征等等。

罕见病为患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病，但在国内没有明确的定义。在国外，罕见病领域较为吃香，我国虽然正在努力填补这方面的空白，但总体来看，差距仍然较大。

我国罕见病现状

我国罕见病人数约为1680万人。但我国罕见病相关政策法规仍较欠缺，欧美、日本、韩国等国家对罕见病都有定义，而我国目前还没有相关明确的定义；另外，我国对罕见病治疗药物也缺乏研究，绝大部分医务人员也没有丰富的相关治疗经验和研究；部分国外已有的罕见病药物大多没有进入国内市场，罕见病药物一般都价格昂贵，难以进入医保或商业保险，患者往往无力承担。

值得庆幸的是，现在我国正在努力填补罕见病领域的空白。2016年1月4日，中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会发布：为加强罕见病管理，促进罕见病规范化诊疗，保障罕见病用药基本需求，维护罕见病患者的健康权益，国家卫生计生委组建了国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会。

这些法规政策也促进了我国罕见病领域用药市场的良好发展，引领更多医药企业进军该市场。同时，李克强总理于2016年12月21日主持的国务院常务会议表明深化医改是“十三五”期间的重点任务，健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。

罕见病药物国内销售情况分析

数据显示，TOP10的销售额达112.6亿元，占97.5%的份额，市场高度集中。在这10个药物中有一半是属于抗肿瘤药物，可见在抗肿瘤领域，孤儿药占有重要地位，有着巨大的市场潜力。

国内市场中，培美曲塞以33.4亿元的销售额位列第一，占比为28.9%。不过，在全球畅销的孤儿药排名靠前的，反而在国内的销售并不是十分理想，例如全球排名第二的来那度胺胶囊，可能由于政策、患病人群、相关罕见病的诊疗水平及家庭经济收入等因素影响，该药物在国内并没有进入这19个药物中的TOP10。

罕见病药物国内销售TOP10品牌分析

TOP10品牌的销售额达83.2亿元，占72.13%的份额。其中，罗氏的利妥昔单抗注射液以13.8%的占比位列第一，但从趋势来看，2013年以来呈现出一定下降趋势。另外，在这top10品牌里，外资品牌占六席，略显优势，内资品牌需努力迎头赶上。

医院是罕见病用药主要销售渠道

从医院和零售市场两大渠道来看，在这19个药物当中，医院是主要销售渠道，其2015年规模为107.8亿元，市场份额占比高达93.4%；2015年零售市场规模为7.6亿元，仅占5.5%的份额。随着医改的推行，在未来，零售渠道在罕见病用药市场或许会进一步扩大。

随着人们对罕见病的认知，及政府对罕见病治疗药品的政策扶持，以及诊断和治疗手段的增加，在未来，罕见病用药市场将会进一步扩容。汤森路透的数据显示，在2001-2010年这10年间，全球罕见病用药市场的增长率为25.8%，高于非罕见病用药市场的增长率(20.1%)，另外，EvaluatePharma发布的2015年孤儿药市场报告指出，2020年全球孤儿药市场规模将达到1780亿美元。

(来源：新康界 /星儿)

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