儿科用药该如何脱离困境？

3156医药网讯  上世纪60年代末，孕期服用沙利度胺酿成胎儿致死性畸形的悲剧后，Harry Shirkey博士首先指出儿科用药困境并提出“治疗孤儿”（Therapeutic Orphan）概念，迈出了规范儿科用药漫长征途的第一步。

回观40多年后的当下，治疗困境似乎没有明显改变，儿科药物缺乏仍然是业内的隐痛，将成人用药通过剂量外推应用于儿童的现象依旧普遍。

复旦大学附属儿科医院2014年发表了对国内15个样本医院6020 种儿科用药的调研数据，分析剂型、治疗类别和标签信息完整性等信息发现，儿科专用药只有236 种（3.92%），其余则是将成人配方扩展至儿童使用。胃肠道以及代谢系统用药（24.70%) 和感染用药 （20.60%) 为主要品种。

出现这种现象可能来源于几个原因：

中国不同地区基药或者更好药物的供应不均衡；

没有专门的儿科基药目录作为引导；

制药工业整体上人处于较低水平重复的仿阶段，研发投入畸形。

国内

我们应该清楚地认识到很多药物在儿童体内的作用会显著异于成人，最主要的原因是人从出生到青春期性成熟，身体对药物吸收、分布、代谢和消除存在重大差异。

在国内，使用缺乏儿科证据支持的药物已经造成许多严重问题。调查国内的特殊教育学校发现，近70%的畸形儿童可归因于药物的不合理使用，然而却鲜有政策和立法来改善安全性和有效性使用药物，促进儿童的临床试验。

2003 年，国家食品和药品管理局颁布了GCP，并规定儿童参与临床试验必须获得监护人签署的知情同意书。

2004 年，国家食品药品监督管理局发布疫苗临床试验准则中，也提到在儿童临床试验时必须充分考虑伦理问题。

保护儿童的良好意图实际上却可能带来相反的效果，在儿童群体开展临床试验本身需要承担额外成本和风险，如果没有政策合理的疏导，制药企业很难有积极的意愿。毕竟，对于企业来讲，任何药品研发除了社会效益，更是一个商业决定，如何调动药企的儿科药物研发积极性亟待破局。

国外

“前车之鉴，后事之师。”美国的儿科用药也经历了不幸的命运转折和政策制定的历史局限性。

上世纪30年代， 107名儿童使用二甘醇后死亡。随后，《联邦食品、药品、化妆品法》修正案要求药企提供充分的用药指导，公开药物的组分以及制备方法，同时报告安全性数据。

1957年沙利度胺上市用于缓解孕吐，不幸的是造成30多个国家造成10000多例新生儿畸形，推动了1962年的《Kefauver-Harris药品修正案》通过。同时，此事件也提示普通人群的安全有效性事件不能直接外推至易感人群。

因此1979年美国FDA要求药物作儿科使用前，必须针对儿童群体开展充分、科学的研究据，本意在促进儿童临床试验的开展，却造成工业界有意回避这一治疗领域。

针对这一现象，1998年的《儿科最终规则》强制要求药厂在开发某些新药时需同时进行儿科研究，同时这些要也会被授予FDAMA中的儿科独占权。这项法规虽然在2002年被裁定为行为越权，但它是以后FDA强制性政策的雏形。

2002年通过的BPCA对《联邦食品、药品和化妆品法案》（FFD&C）505A部分做出了重要修改，其中对儿科独占权作出了具体的规定。

根据该法案，FDA和国立健康研究院共同来指导儿科药品研究，为此专门设立了“儿科优先目录”。FDA通过书面请求（Written Request， WR）建议制药公司对自己的产品自愿开展儿科研究。

制药公司如果提交了相应研究结果，无论结果是否支持药物用于儿童，公司都可获得6个月的儿科独占权。独占权适用于公司任何相同活性成分的药物。获得独占权1年后，药品持有者必须向儿科治疗办公室（OPT）报告所有不良事件信息。额外的市场独占也被证明是企业开发儿童药最大激励措施。

2007年，FDA还成立了专门的儿童用药评审委员会（PeRC）针对儿科用药的临床试验和上市前审评进行单独管理。

（来源：新浪医药）

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