多发性骨髓瘤药被FDA授予孤儿药资格

3156医药网讯 Active Biotech公司近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗癌药tasquinimod治疗多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)的孤儿药资格。在美国，FDA的孤儿药资格授予那些能够诊断、预防或安全有效治疗患者数目少于20万的罕见疾病的药物。FDA授予孤儿药资格的药物，除了获得上市后7年的市场独占期外，还能获得其他的一些奖励，比如研发成本减免。

多发性骨髓瘤(MM)是一种血液系统恶性肿瘤，无法治愈且复发率很高。在多发性骨髓瘤中，骨髓内的一组浆细胞(或骨髓瘤细胞)不受控制地生长，其他血液形成细胞如白细胞、红细胞和血小板则被抑制。而由于浆细胞是机体免疫防御和抗体产生的重要组成部分，因此浆细胞增殖失控可导致若干严重健康问题，如贫血、感染、骨组织破坏、肾脏问题。近年来，尽管已有多种新药上市极大地改善了多发性骨髓瘤(MM)患者的预后和生存率，但该病的生物学异质性和突发性耐药仍然是一个巨大的挑战，导致该领域的医疗需求仍然很高。

tasquinimod是一种新颖的化合物，通过靶向肿瘤微环境发挥免疫调节、抗转移、抗血管生成作用，能够影响肿瘤生长和扩散的能力。tasquinimod作用于免疫抑制细胞，该类细胞具有促进免疫逃避、血管生成及转移作用，在多发性骨髓瘤的肿瘤进展中发挥了关键作用。

tasquinimod的专利有效期至2035年。此前，该化合物的临床开发专注于前列腺癌治疗，并已通过了概念验证试验，在II期和III期临床研究中也表现出了良好的安全性，但却未能提高患者的总生存时间。多发性骨髓瘤方面，tasquinimod已在动物模型中取得了强劲的疗效证据，目前，Active biotech公司正在寻找合作伙伴继续推进tasquinimod在该治疗领域的临床开发。

多发性骨髓瘤药是一家专注于免疫防御领域医药产品研发的生物技术公司，其研发管线中包括针对神经退行性疾病、自身免疫性疾病、癌症的项目。目前，该公司主要集中于拉喹莫德(laquinimod)和Anyara项目。此外，该公司正在寻找战略合作伙伴推进tasquinimod、paquinomod和SLIC项目的临床开发。

拉喹莫德(laquinimod)是一种每日口服一次的实验性、中枢神经系统(CNS)活性的免疫调节化合物，正开发用于复发缓解型多发性硬化症(RRMS)、原发进展型多发性硬化症(PPMS)和亨廷顿病(HD)的治疗。

Anyara则是一种TTS(肿瘤靶向超抗原)物质，这是一种蛋白类药物，通过在肿瘤微环境中的局部免疫激活进行肿瘤特异性治疗。目前，Anyara的临床开发主要集中于肾细胞癌，但该药针对非小细胞肺癌(NSCLC)和胰腺癌也表现出了良好的治疗效果。

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