2017上半年12个孤儿药获批上市

孤儿药是什么，为什么市场上严重缺乏这类药？孤儿药，是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”，在当前已经确认的7000多种孤儿病中，仅有1%的孤儿病找到了有效的治疗药物。

在美国的孤儿药法案实施前（1983年前），FDA批准的所有新药中，总共只有38种是用来治疗孤儿药的；而该孤儿药法案通过以后，从198-2004年，共有1129种不同的化合物或生物制品以孤儿药审批途径进入临床实验，最终有249种孤儿药被批准上市。如今，美国通过认证上市的孤儿药已有3613种。

同样的情况也发生在在欧盟，在1999年《罕见病治疗药物管理规定》实施前，欧盟仅有8种孤儿药被审核通过，但1999-2009年间，便有619种罕见病产品得到认定，47种孤儿药被审核通过。而到目前为止，欧洲药物管理局已经授予1600多种孤儿药，其投入数量和市场份额同比增长和数量呈梯度增加。

据《2017-2022年中国生物医药行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》统计，2016年FDA批准了9个孤儿药，占全部批准新药的41%，这与业界近来对罕见病兴趣增加相一致，2015年、2014年分别是21个（47%）和17个（41%）；2017年上半年这一比重提升至52.2%，共批准12个是孤儿药。

2017年上半年FDA批准新药（12个孤儿药）

（节选自：前瞻产业研究院/朱茜）

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