我国有孤儿药吗？“中国造”孤儿药如何突围

什么是孤儿药，我国有孤儿药吗？孤儿药是指患病人群不到10万人的疾病治疗药物。那么，我国有孤儿药吗？在山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥看来，提升国内药企的孤儿药研发能力，生产出“中国造”的孤儿药，是解决国内罕见病患者用药困境的根本途径。但是相比发达国家，我国孤儿药研发能力严重滞后，创新型孤儿药产出几乎为空白。

国务院日前印发的《“十三五”国家药品安全规划》正式对外公布。《规划》提出，保证临床必需、用量不确定的低价药、抢救用药和罕见病用药的市场供应，这意味着，这些“救命药”未来或不再难觅踪影。

专家：国家应统一生产采购保障供应

2014年，一场旨在帮助罕见病肌萎缩侧索硬化患者(也称“渐冻人”)的冰桶挑战赛活动在全球流行开来，让很多人了解到了“罕见病”这个概念，同时，罕见病用药问题也引起社会关注。对此，此次《规划》特别提出，要完善短缺药品供应保障和预警机制，保证临床必需、用量不确定的低价药、抢救用药和罕见病用药的市场供应。

那么，我国有孤儿药吗？目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？这些年国家在低价药这块有目录和定点生产，但是目前市场上关于低价药断供和短缺的情况依然比较严重。这主要是因为低价药价格比较低，生产企业生产这些药品再担负营销等工作，亏钱，此外，价格太低医生不愿意用，因此也会有一些药品积压的问题。

要想改善这一问题首先要有药品预警监控体系，其次以省市为单位一次性采购，货款即时支付，解决药企生产成本问题。

由于单种疾病患者人数较少，罕见病患者的用药也被称为孤儿药。原卫生部部长陈竺也曾在全国食品药品监管工作会议上指出，应当对基本药物的某些品种、孤儿药、某些血液制品和生物制品，实施国家统一定点生产、统一招标采购、统一配送、统一储备，从根本上保证供应。

药企：出台对药企孤儿药研发的激励政策

而在山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥看来，提升国内药企的孤儿药研发能力，生产出“中国造”的孤儿药，是解决国内罕见病患者用药困境的根本途径。但是相比发达国家，我国孤儿药研发能力严重滞后，创新型孤儿药产出几乎为空白。

我国国内药企生产的孤儿药几乎都是仿制药，利润率与创新药差距巨大，导致我国药企的创新能力和市场价值也受到了很大制约。

非营利性组织罕见病发展中心主任黄如方在接受媒体采访时认为，国内药企孤儿药研发乏力，很大程度上是因为激励机制欠缺。在欧美多个国家，都有不同类型的激励机制推动孤儿药研发。

对比之下，当前我国针对罕见病问题的专项立法还是空白，孤儿药相关的政策仅散见于药物安全监管制度等方面。

多家药企相关人士对记者表示，国家层面应出台对医药研发的相关激励政策，通过专项立法予以政策倾斜。

(来源：健康时报网)

本文来源于网络，版权归作者所有，如有侵权请联系网站客服。