白血病药物venetoclax进入英国早期获药计划

3156医药网讯 近日，艾伯维慢性淋巴细胞白血病新药venetoclax在英国监管方面传来利好消息，该药物被纳入英国的“早期获药资格”(EAMS)计划，这一计划由英国药品和健康产品管理局负责实施，类似于FDA的“突破性药物”资格，获得该项授权的药物能够进入加速审批程序。

这项决定意味着患有17p染色体缺失或是TP53突变的慢性淋巴细胞白血病患者，在不适用于B细胞受体信号通路抑制剂(BCRi)或治疗无效的情况下，能够获得新的用药选择。临床试验表明，Venetoclax在治疗带有17p基因缺失突变的慢性粒细胞白血病患者方面有着显着疗效。数据显示，目前约有3%-10%的一线慢性粒细胞白血病患者都带有这种基因突变，而在出现抗药性的慢性白血病患者中，这一比例更是高达50%。Venetoclax是Bcl-2的抑制剂，BCL-2是一种可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)凋亡的蛋白，能够促进肿瘤细胞的生存并且抑制其凋亡。而采用Venetoclax之后，可以解除肿瘤细胞对凋亡的抑制，从而起到治疗的作用。

今年四月份，该药物在美国获批上市。此次获批主要是基于一项单臂临床试验的积极数据，该临床试验纳入了106名既往接受过治疗的、且17p染色体缺失的CLL患者，其中80%的患者取得了完全或部分缓解。

艾伯维英国地区负责人Alice Butler表示，非常高兴英国药品和健康产品管理局能将Venetoclax纳入EAMS计划，英国每年新增3000名CLL患者，治疗药物非常有限且易于复发。这项举措将有助于这部分患者尽快得到新的治疗选择。

EAMS政策的设置是为了加速那些严重威胁生命的疾病的药物的研发进程，使得这些疾病的患者尽快获得有效的药物治疗。该项政策分为两个评估阶段。第一阶段，一旦英国药监机构MHRA认定某种药物有可能成为EAMS的候选药物，就会基于早期的临床试验结果授予其“潜在创新药物(PIM)”认定;第二阶段，英国药监机构将会充分评估该药物的安全性和有效性，以及患者用药的风险/收益及额外的临床价值。

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