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3大利好:孤儿药仿制药会否率先破冰

来源:互联网时间:2017-07-10分类:医药市场分析 手机访问 扫一扫,发送至微信

导读

3大利好:罕见病用药破冰迹象?由于患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注罕见病治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

由于患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注罕见病治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

罕见病是指盛行率低、少见的疾病。世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同,世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病或病变。中华医学会医学遗传学分会提出的中国罕见病定义,为患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。

由于美国FDA等的注册法规扶持,国外药企积极研发孤儿药。从国内目前已上市的罕见病药品来看,上市的药品原研厂家主要是进口药企。国内企业甚少将新药研发布局在肿瘤以外的罕见病。

2017年5月11日,CFDA关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》(征求意见稿)意见的公告(2017年第52号)再一次重申CFDA支持罕见病治疗药物研发的态度。这是否意味着罕见病用药将要破冰?

三大利好:罕见病用药破冰迹象

52号文中利好罕见病及孤儿药的主要有三个方面政策:

1、罕见病目录

罕见病目录即将发布,由卫生计生部门公布并建立罕见病患者注册登记制度。这意味着相关罕见病的流行病学数据有望建立;并且相关罕见病的药物临床研发找不到患者的问题,有望随着罕见病患者注册登记制度的建立而得以解决。

2016年上海公布了《上海市主要罕见病名录(2016年版)》56种疾病。其中内分泌与代谢疾病最多,共33种;血液疾病8种;免疫疾病7种,骨骼疾病3种,皮肤疾病、肾脏疾病、五官疾病、消化疾病和心血管疾病各1种(见表1)。

表1 上海市主要罕见病名录(2016年版)

2、优先审评

罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请,加快罕见病用药审评审批。实际上,2016年《总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》(食药监药化管〔2016〕19号)中也提到了防治罕见病且具有明显临床优势的药品注册申请将获得优先审评审批。

2016年至今,共15个受理号进入拟优先审评审批目录且都纳入了优先审评品种名单。重组人凝血因子Ⅷ是最多生产厂家申报且受理号数最多的产品。从表2可见,我国自主研发的罕见病化学药新药获得优先审评审批的基本没有。

表2 优先审评审批孤儿药名单

3豁免临床审评

对于国外已批准上市的罕见病治疗药物,可有条件批准上市,上市后在规定时间内补做相关研究。

罕见病药免临床实际上早有案例,苹果酸舒尼替尼胶囊2010年获批的适应症为通过抑制多个靶点而产生抗肿瘤作用和抗血管生成作用。2012年获批发病率约为0.3/10万的罕见病乙酰神经内分泌肿瘤时,就是采取全面考察全球临床研究数据的基础上,采取豁免临床试验的审评策略批准上市的。

2012年被豁免临床试验批准上市的产品除了罕见病药还有儿童药,即国际上唯一被批准的治疗早产儿呼吸暂停的药物枸橼酸咖啡因注射液。2016年成都苑东药业有限公司作为国内首家仿制申请枸橼酸咖啡因注射液也获得优先审评审批,并在2016年获批。

综上所述,罕见病药和儿童药有条件免临床早有案例,若此举措变成政策将推进国内企业积极引进罕见病仿制药进入国内。

(来源:医药经济报/边界)

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