好消息！5个罕见病药获准上市（附名单）

全球罕见病药物有哪些？罕见病药物2017年第一季度共5个罕见病药物获批上市，其中，新适应症开发涉4个药品，成为罕见病市场未来走势的最大看点。

2017年第一季度批准上市的5个罕见病药物

1、telotristatetiprate

telotristatetiprate于2月28日获得FDA批准，由致力于严重慢性疾病的生物制公司LexiconPharmaceuticals研发，是首个被批准用于类癌综合症（carcinoidsyndrome）的口服治疗药物。

早前，Telotristatetiprate曾获得美国FDA授予的快速通道和孤儿药资格认定。去年，它的优先审评处方药申请者付费法案日期被延期三个月，从11月30日推迟到今年2月28日。经历了充分的审查，这款新药终于在美国迎来市场。

2、依鲁替尼

1月29日，FDA批准依鲁替尼新适应症，用于一种始于人体免疫系统的罕见癌症——华氏巨球蛋白血症。

作为药物新适应症开发的代表，依鲁替尼最初于2013年11月被加速批准，用于先前接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者。2014年2月，又被加速批准用于先前有过治疗的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者，然后于2014年7月获批新适应症，包括用于染色体17缺失的CLL患者的治疗。

为了肯定它在华氏巨球蛋白血症治疗方面的卓越表现，依鲁替尼先后被授予突破性治疗药物资格、优先审评资格及孤儿药资格。

3、地夫可特

2月10日，地夫可特获批用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者，这是FDA批准的首个用于治疗DMD的皮质类固醇药物。比首款DMD药物——SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen晚了近5个月。

虽然在美国首次被批准，但地夫可特在加拿大和一些欧洲国家被广泛处方，包括消炎、抗过敏和自身免疫系统疾病。

4、塞替派

Tepadina（塞替派）是一种烷化剂，主要用于治疗乳腺癌，卵巢癌，膀胱癌（局部灌注）及癌性体腔积液（腔内注射）等治疗。1月26日，塞替派获准用于干细胞移植术，在美国打开新的市场。

FDA对塞替派新适应症的认定并不算早。2009年12月17日，人用医疗产品委员会（CHMP）就推荐批准了Tepadina15mg和100mg浓缩粉剂注射液上市销售，用于成人和儿科患者自体或同种基因造血祖细胞移植前的预处理。

5、来那度胺

继欧盟CHMP也给予肯定意见，推荐批准Revlimid（来那度胺）作为多发性骨髓瘤患者接受自体同源干细胞移植（auto-HSCT）术后的维持用药之后，2月23日，FDA也扩大批准了来那度胺10mg胶囊的新适应症，用于auto-HSCT后的维持用药。

2005年12月，来那度胺被批准用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），2006年3月，它获准新适应症用于治疗多发性骨髓瘤（MM），2015年继续被扩大适用人群，与地塞米松联用一线治疗多发性骨髓瘤。扩大适应症给来那度胺带来了业绩增长，也被FiercePharma看好成为2022年全球肿瘤市场的最畅销药。

（来源：医药地理/李梦姣）

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